玮美基因是一家聚焦基因递送载体研发和创新药物治疗多种类疾病的生物医药公司,致力于为全球慢性病和罕见病患者提供高质量且可支付的创新药。 腺相关病毒(AAV)载体开发是基因治疗领域的核心技术,缺少有效的基因递送载体极大地限制了基因治疗的潜力。 为应对这一挑战,玮美基因搭建了创新的基因递送平台--AAVMeta,并成功筛选出精准靶向眼、耳、鼻、肺、肝等器官的十数个新型AAV载体。 其中,基于眼科新型AAV载体开发的基因治疗药物,是中国首个具备底层专利并完成商业转化的基因治疗药物,已成功推进至临床一期,用于治疗湿性黄斑病变。 由于其在临床试验中表现出优异的疗效和安全性,该药物的适应症已拓展至糖尿病黄斑水肿的治疗。 同时,基于耳科新型AAV载体开发的OTOF遗传性耳聋基因治疗药物,已于2024年底完成首例临床患者给药,初步随访结果显示受试者给药后听力显著恢复,表现出良好的耐受性和安全性,且临床药效明显优于竞品。 基于AAVMeta 平台,玮美基因已申请并拥有多项具有突破性的核心专利,为公司在基因治疗领域建立了强大的知识产权壁垒。 我们将持续推进新型载体的临床开发与商业化进程,加速基因治疗药物的落地。 AAVMeta平台有望推动基因治疗领域的全新发展,开创一个更加高效和精准的基因治疗新时代。